改变游戏规则的药品审批:重新定义医学的突破

分享:

每年,美国食品药品监督管理局都会突破医疗创新的极限,批准创纪录数量的新药和疗法,帮助我们重新构想医学世界中的可能性。近年来,每年有超过 50 种新药获得批准,包括针对传染病、癌症甚至罕见遗传疾病的治疗药物。

小分子药物或化学合成药物在新药审批中占据了很大份额。然而,随着生物制剂、单克隆抗体和基因疗法等大分子药物继续获得认可,小分子和大分子药物之间的差距继续缩小。

随着医疗保健行业继续取得巨大进步,回顾一下历史上一些最重要的药物批准以了解我们已经走了多远是有用的。下面看看那些彻底改变了制药行业并改变了医疗领域的重大药物批准。

美国食品药品监督管理局
1

青霉素 (1942) - 抗生素时代的启动

1928 年开发并于 1942 年使用的第一种抗生素是治疗细菌性疾病的一个巨大转折点。在青霉素出现之前,细菌感染通常是致命的。第一种抗生素的批准标志着现代医学的出现,减少了因肺炎或伤口感染等如今被认为是“常见”的疾病而死亡的人数。事实上,第一次大规模生产和广泛使用抗生素是在第二次世界大战期间。这种药物为整个拯救生命的抗生素家族铺平了道路,这些抗生素今天被用来治疗致命的细菌感染。
2

胰岛素 (1922) – 将糖尿病转变为一种慢性疾病,而不是致命的诊断

在 1921 年胰岛素被发现之前,1 型糖尿病是一种致命的疾病。自从 1922 年胰岛素疗法被批准以来,数百万人已经能够调节他们的血糖水平,使糖尿病成为一种慢性但可治疗的疾病。多年来,胰岛素制剂不断取得进步,包括具有长效和速效特性的药物产品。今天,各种各样的药物配方和治疗方法帮助世界各地的许多糖尿病患者有效地控制他们的病情,并保证良好的生活质量。
3

脊髓灰质炎疫苗 (1955) - 努力根除

从历史上看,脊髓灰质炎是本世纪最可怕的疾病之一,导致数千人瘫痪,直到疫苗被开发出来。1955 年批准的灭活脊髓灰质炎疫苗 (IPV) 是医疗保健领域的关键时刻,催生了全国范围内广泛的免疫接种工作。这些疫苗接种运动几乎消灭了小儿麻痹症。FDA 对这种药物的批准为未来的疫苗铺平了道路,这些疫苗会大大减少或预防其他传染病的发生。
4

Azidothymidine (AZT) (1987) - HIV/AIDS 的第一种治疗方法

在 1980 年代,HIV/AIDS 流行病影响到世界各地的社区,但没有有效的治疗办法。1987 年,FDA 批准 Azidothymidine (AZT) 作为第一种抗 HIV 的抗逆转录病毒药物,改变了世界。虽然 AZT 不能治愈,但它是将艾滋病毒从一种致命疾病转变为一种可以控制的疾病的关键的第一步。今天,由于高效的抗逆转录病毒疗法 (ART),艾滋病毒感染者可以过上更正常的生活。
5

伊马替尼(格列卫)(2001) – 靶向癌症治疗的未来

在 2001 年之前,治疗癌症的选择仅限于手术、化疗和放疗,所有这些都有严重的副作用。针对癌症,特别是慢性髓性白血病 (CML) 的靶向治疗的引入改变了游戏规则。伊马替尼(格列卫)被批准为一种有效的治疗 CML 的方法,通过选择性阻断促进癌症生长的异常蛋白,这种药物将 CML 从一种致命的诊断转变为一种可治疗的疾病,为精准肿瘤学的新时代打开了大门。
6

mRNA COVID-19 疫苗 (2020) – 疫苗技术进一步突破

2020 年批准 COVID-19 疫苗接种是医学史上的一个重要里程碑。这些疫苗以前所未有的速度开发,通过利用 mRNA 技术教会免疫系统对抗 SARS-CoV-2 病毒,显著降低了全球的住院率和死亡率。今天,一个新的医学前沿正在探索 mRNA 技术的疫苗,有效地对抗艾滋病毒、癌症和流感。
7

基于 CRISPR 的基因疗法 (2023) - 基因医学的未来

基因医学的一个重大转折点出现在 2023 年,当时 FDA 批准了首个基于 CRISPR 的镰状细胞病基因编辑治疗。CRISPR 技术可以实现精确的 DNA 编辑,这意味着它可能能够治疗以前无法治愈的遗传性疾病。这一批准标志着一个新时代的开始,在这个时代,基因疾病可以从源头上得到治疗,开启了以前似乎无法想象的可能性。

从抗生素的发现到基因编辑疗法的出现,FDA 的药物批准以惊人的速度将我们推进了一个医学进步的世界。每年,制剂目标都能超额完成,给数百万人带来希望,治愈曾经被认为无法治愈的疾病。当我们反思过去药物批准的影响时,有一件事是明确的:医学的未来比以往任何时候都更加光明,即将到来的创新浪潮将继续推动医学领域的界限。

分享:
评论 (0)
关注我们: