1992 年，美国国会通过了《处方药使用者收费法》，使其成为法律。PDUFA 实施了一个针对新药申请和生物制品许可申请的基于费用的框架。其主要目标之一是提供资金，以加快 FDA 新药审评过程的缓慢步伐。具体而言，产生的费用将允许扩大 FDA 审查的人员配置，并满足其他绩效目标。为了随着时间推移进一步跟踪其有效性并改进方向，该法案将要求国会每五年进行一次重新授权投票。FDA 目前在 PDUFA VI 下运作。2022 年，国会将对 PDUFA VII 进行投票，以管理 2023-2027 财年。
坦率地说，这项有影响力的举措的起源是美国在制药行业不佳的表现和地位。从本质上讲，严重的资金不足使 FDA 的药物审查业务无法适应治疗药物开发的指数级增长。在 PDUFA 之前的几年里，70% 的新药是首先在美国以外获得批准。FDA 漫长的审批流程是导致其表现滞后的主要原因。例如，在 1987 年和 1988 年，FDA 对 NDA 的审查平均分别为 29 个月和 27 个月。尽管美国寻求通过 PDUFA 来改善其在制药创新领域的地位，但它也明确表示，严格的安全和科学标准不能打折扣。
该法案的双重收费结构（每一种药物的申请费以及针对不含仿制药等成分的获批药物的一笔年度项目费）为增加 FDA 人员配备和彻底改革审查流程筹集了急需的资金。如果是 1987 年和 1988 年，审查要在两年多时间之后才会姗姗来迟；而在 1993 年和 1994 年（紧接在 PDUFA 之后），审查平均只需 17 个月。今天，标准的 NDA/BLA 审查需要 10 个月，而某些审批能在 6 个月内完成。Covid 疫情时代的 EUA 是否会对后续迭代的 PDUFA 时间表选项产生影响，我们将拭目以待。
对于该行业的包装供应商来说，认识和理解该法案和“PDUFA 日期”将有助于更好地服务制药客户。当收到新药或生物制品许可申请时，FDA 会分配 PDUFA 日期，在此日期之前，所有相关人员都将参与，直到药品上市。正如在前一篇贴文中所讨论的，基于 PDUFA 日期来安排包装活动和设计元素是全面支持顺利和及时上市的唯一方法。
还要注意特殊的 FDA 审查程序，因为它们允许比标准的 10 个月更短的时间表。这些审查程序包括：优先审查、突破性治疗、加速审批和快速通道。一开始就询问客户的独特因素可以表明您了解情况，并确认重要的期望。
在很大程度上多亏了 PDUFA，才使 FDA 的模式如今被视为全球“黄金标准”。PDUFA VI (2017-2022) 积极将患者的体验和见解纳入其审查流程。它促进了临床试验设计和统计方法的创新，提高了药物开发效率，满足了患者需求。该法律还帮助美国成为全球新药发布的领跑者（2019 年为 69%）。也许最鼓舞人心的结果是，FDA、制药商、研究人员和统计学家以及患者和家属之间建立了合作关系。有什么更好的方式来赋能和指导今天和未来几年的绩效目标？随着 2022 年 PDUFA VII 重新授权的临近，请关注更多动态，以帮助您的公司制定战略，创造新机遇，发挥影响力。
资源：
https://www.phrma.org/en/Advocacy/Research-Development/PDUFA
https://www.pharmasalmanac.com/articles/drug-approval-trends-significant-acceleration-in-recent-years
https://www.fda.gov/industry/fda-user-fee-programs/prescription-drug-user-fee-amendments
